Una terapia pionera nacida de un hospital público salva la vida a ocho niños con leucemia

Ella es uno de los ocho niños a los que les ha salvado la vida una nueva terapia celular desarrollada por el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid, liderada por el pediatra Antonio Pérez, con años de trabajo exitoso en la aplicación de los tratamientos innovadores con CAR-T en oncología infantil.

Él mismo fue el encargado ayer de anunciar en público el nuevo logro que firma con esta terapia, que, de forma muy resumida, consiste en 'inyectar' al paciente con leucemia linfocitos modificados en el laboratorio para que sean capaces de detectar y destruir a las células tumorales.

Estos tratamientos, junto con la inmunoterapia, tienen éxito en el caso de la citada leucemia infantil, con una tasa de supervivencia del 90%. Pero también alrededor de la mitad de los niños tratados recaen con el tiempo. Como contó Lucía ayer, que participó junto a su padre José Alvarez en la presentación pública de la nueva terapia, la enfermedad volvía cada año. No es de extrañar que ayer, ante un salón de actos abarrotado, recibiese una ovación del público cuando dijo: «Estoy muy contenta de estar aquí». Con todo lo que eso significaba.

Para contrarrestar esta realidad que contaba la niña gaditana, lo que han hecho ahora los investigadores de la citada unidad es desarrollar estas 'células vivas' en tándem. ¿Qué implica este matiz? Las CAR-T obtenidas por los investigadores tienen la capacidad de reconocer de forma simultánea dos moléculas diferentes. Así, si el tumor oculta una de ellas, las células pueden detectar la otra, y se dificulta así la recaída de la enfermedad.

Para comprobar si esta innovación era eficaz, el equipo de La Paz seleccionó a doce pacientes –todos menores de 24 años– que habían recaído en la leucemia tras recibir CAR-T y otros tratamientos convencionales. Todos formaron parte del programa como uso compasivo, es decir, que no tenían otras alternativas para intentar curarse.

Los resultados fueron, en palabras de Pérez, muy esperanzadores. De los doce menores a los que se les suministraron las células mejoradas, ocho están actualmente libres de enfermedad. Al mes, la presencia de la enfermedad se redujo tanto que era indetectable. Hoy disfrutan de una buena calidad de vida, como Lucía, un matiz éste muy importante cuando se trata de oncología.

Cinco de ellos pudieron recibir un trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, ocho siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en pacientes que estaban desahuciados.

«Conseguimos que muchos de ellos mantuvieran la respuesta en el tiempo. Sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado», detalló Pérez.

A pesar del logro inicial, que ya fue publicado en la revista científica eBiomedicine el pasado mes de agosto, las CAR-T en tándem tendrán que ser objeto de más ensayos y desarrollo, más allá de los límites de la unidad madrileña.

Es el deseo que manifestó, junto a su padre, la pequeña Lucía: «Quiero que esto se difunda en otros hospitales para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar a lo bueno. Quiero que pasen el menor tiempo posible en los hospitales».