Desarrollan una nueva terapia farmacológica para combatir una enfermedad rara que afecta sobre todo a niños

Miembros del grupo que han trabajado en este estudio. De izquierda a derecha: Luis C. López, Agustín Hidalgo, Eliana Barriocanal, Laura Sánchez y Pilar González./UGR
Miembros del grupo que han trabajado en este estudio. De izquierda a derecha: Luis C. López, Agustín Hidalgo, Eliana Barriocanal, Laura Sánchez y Pilar González. / UGR

Científicos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacológica, basada en un tipo de ácido fenólico, que resulta efectiva ante una modalidad severa de deficiencia en Coenzima Q10 (CoQ10), una rara enfermedad mitocondrial

EUROPA PRESSGRANADA

Científicos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacológica, que presenta similitudes con uno de los precursores de la coenzima Q10 (CoQ10), cuya deficiencia constituye una rara enfermedad mitocondrial que afecta sobre todo a niños y para la que en la actualidad no existe ningún tratamiento eficaz.

Su trabajo, que acaba de publicar la revista 'EMBO Molecular Medicine', ha demostrado la efectividad de este tratamiento experimental en ratones, con deficiencia severa en esta coenzima, encefalomiopatía y muerte prematura, a través de la administración crónica de un análogo de uno de los precursores que las células eucariotas utilizan para sintetizarla.

Según ha informado la UGR en una nota de prensa, el objetivo de este trabajo ha sido evaluar una opción terapéutica que sea efectiva para los casos más severos de deficiencias en CoQ10. La hipótesis de trabajo de los investigadores se basó en estudios previos en levaduras y cultivos celulares generados en los últimos años por diversos grupos internacionales, incluido el de la UGR.

Los resultados muestran que la molécula terapéutica es capaz de modular el complejo de síntesis de CoQ, de forma que se estimula la síntesis endógena de CoQ. Además, «la molécula terapéutica es capaz de reducir los niveles de metabolitos intermediarios de la CoQ que pueden ser tóxicos para la central de producción de energía de las células«, ha explicado el investigador del Centro de Investigación Biomédica de la UGR Luis Carlos López García, uno de los autores del trabajo.

En consecuencia, estos cambios metabólicos inducen un aumento en la capacidad de las células para producir energía, junto con una reducción de los marcadores moleculares e histopatológicos característicos de las encefalomiopatías mitocondriales.

El resultado final es una mejora de las características fenotípicas del modelo animal con un aumento muy significativo de la esperanza de vida: mientras que los ratones mutantes sin tratar llegan a vivir un máximo de siete meses de vida, los ratones mutantes tratados son capaces de llegar hasta los 25 meses de vida, acercándose a «la curva de supervivencia característica de los ratones sanos«.

La mayor parte del trabajo experimental de esta investigación ha sido desarrollado por Agustín Hidalgo y Eliana Barriocanal, contratados para la Formación del Profesorado Universitario y de la Junta de Andalucía, en el grupo CTS-101 del Centro de Investigación Biomédica de la Universidad de Granada.

El trabajo ha contado también con colaboraciones importantes, entre las que destaca las del profesor Mohammed Bakkali, del departamento de Genética de la UGR, y la de los profesores Juan Duarte y Miguel Romero, como miembros de la de Unidad de Excelencia 'Únete'.

 

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